наследственное заболевание, встречающееся у одного из каждых 25 000 младенцев и характеризующееся дефицитом содержания в организме аденозин дезаминазы (АДА) (adenosine deaminase (ADA)), фермента, участвующего в метаболизме пуринов. Дефицит данного фермента в организме приводит к избирательному разрушению лимфоцитов, вырабатывающих определенные антитела, а это, в свою очередь, вызывает развитие сильной комбинированной иммунной недостаточности (СКИН) (severe combined immune deficiency (SCID)), течение которой во многом сходно с течением СПИДа. Организм больного ребенка не оказывает сопротивления инфекции, поэтому такой ребенок с самого рождения должен быть помещен в специальный защитный пластиковый кювет. Эти дети имеют лишь 50% шансов прожить хотя бы шесть месяцев, поэтому наличие у ребенка такого заболевания является показанием к срочному применению генной терапии; в странах Запада уже проведены первые клинические исследования в данной области.